2025年下半年（6月至12月），美国食品药品监督管理局（FDA）批准了多款重磅创新药物与疗法，涵盖肿瘤、罕见病、心航与血管、呼吸以及代谢等多个疾病领域。从分子类型来看，小分子靶向药物与化学创新药依然占据半壁江山，同时单克隆抗体/双特异性抗体 以及小核酸/寡核苷酸疗法等前沿技术也在加速落地。

一、小分子化学药物（Small Molecules）

小分子药物在2025年下半年的批准名单中占比最高，涉及酪氨酸激酶抑制剂（TKI）、受体激动剂/拮抗剂以及酶抑制剂等多种机制。

肿瘤治疗小分子药物

1、肿瘤学（Oncology）

⭐ Zegfrovy (sunvozertinib / 舒沃替尼): 用于治疗含铂化疗后进展、携带 EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。

⭐ Ibtrozi (taletrectinib / 他雷替尼): 用于治疗 ROS1 阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。

⭐ Hernexeos (zongertinib): 用于治疗既往接受过系统治疗、携带 HER2 酪氨酸激酶结构域激活突变的非小细胞肺癌。

⭐ Hyrnuo (sevabertinib): 用于治疗含 HER2 激活突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌。

⭐ Modeyso (dordaviprone): 用于治疗先前治疗后进展、携带 H3 K27M 突变的弥漫性中线胶质瘤。

⭐ Komzifti (ziftomenib): 用于治疗携带 NPM1 突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

⭐ Inluriyo (imlunestrant): 用于治疗内分泌治疗后进展的 ER+/HER2-、ESR1 突变的晚期或转移性乳腺癌。

罕见病与代谢/遗传学治疗药物

2、罕见病与代谢/遗传学

（Rare & Metabolic Diseases）

⭐ Sephience (sepiapterin): 联合苯丙氨酸限制饮食，用于治疗响应型苯丙酮尿症（PKU）患者的高苯丙氨酸血症。

⭐ Kygevvi (doxecitine and doxribtimine): 用于治疗12岁及以下发病的胸苷激酶2缺乏症（TK2D）。

⭐ Palsonify (paltusotine): 用于手术疗效不佳或无法手术的成人肢端肥大症治疗。

⭐ Forzinity (elamipretide): 用于改善体重≥30 kg 的巴斯综合征（Barth syndrome）患者的肌肉力量。

心血管系统治疗药物

3、心血管系统（Cardiovascular）

⭐ Myqorzo (aficamten): 用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。

⭐ Cardamyst (etripamil): 用于发作性室上性心动过速（PSVT）的止发治疗。

免疫、呼吸与皮肤学治疗药物

4、免疫、呼吸与皮肤学

（Immunology, Respiratory & Dermatology）

⭐ Brinsupri (brensocatib): 用于治疗非囊性纤维化支气管扩张。

⭐ Ekterly (sebetralstat): 用于遗传性血管水肿（HAE）急性发作的治疗。

⭐ Wayrilz (rilzabrutinib): Bruton 酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于治疗难治性持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）。

⭐ Jascayd (nerandomilast): PDE4B 抑制剂，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。

⭐ Rhapsido (remibrutinib): BTK 抑制剂，用于抗组胺药治疗无效的慢性自发性荨麻疹（CSU）。

⭐ Anzupgo (delgocitinib): 局部 JAK 抑制剂，用于治疗中重度慢性手部湿疹。

妇科、感染、眼科及神经学治疗药物

5、妇科、感染、眼科及神经学

（Gynecology, Infectious, Ophthalmic & Neurology）

⭐ Lynkuet (elinzanetant): NK1/NK3 受体双重拮抗剂，用于治疗绝经相关的中重度血管舒缩症状（潮热）。

⭐ Nuzolvence (zoliflodacin): 新型口服抗生素，用于治疗无并发症的尿生殖道淋病。

⭐ Vizz (aceclidine): 用于治疗老花眼（老视）的缩瞳眼药水。

⭐ Nereus (tradipitant): NK1 受体拮抗剂，用于预防与晕动病（晕车/晕船）相关的呕吐。

二、单克隆抗体与双特异性抗体

（Monoclonal & Bispecific Antibodies）

大分子生物药在重症肿瘤、心血管及呼吸系统展现出强大的靶向能力。

⭐ Lynozyfic (linvoseltamab-gcpt): 双特异性抗体（BCMA × CD3），用于治疗经过至少四线治疗后的复发/难治性多发性骨髓瘤。

⭐ Enflonsia (clesrovimab-cfor): 单克隆抗体，用于预防新生儿和婴儿在首个 RSV 流行季引发的呼吸道合胞病毒（RSV）下呼吸道疾病。

⭐ Andembry (garadacimab-gxii): 靶向 FXIIa 的单克隆抗体，用于预防遗传性血管水肿（HAE）发作。

⭐ Keytruda Qlex (pembrolizumab and berahyaluronidase alfa-pmph): 帕博利珠单抗（K药）皮下注射剂型（配合透明质酸酶），适用于既往 IV 剂型批准的实体瘤适应症。

⭐ Voyxact (sibeprenlimab-szsi): 靶向 APRIL 的单克隆抗体，用于降低有疾病进展风险的 IgA 肾病成人患者的蛋白尿。

⭐ Lerochol (lerodalcibep-liga): 用于降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。

⭐ Exdensur (depemokimab-ulaa): 靶向 IL-5 的长效单克隆抗体，作为附加维持疗法治疗嗜酸性粒细胞表型的重度哮喘。

⭐ Yartemlea (narsoplimab-wuug): 靶向 MASP-2 的单克隆抗体，用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）。

三、小核酸/RNA/寡核苷酸疗法

（Oligonucleotide Therapies）

小核酸药物（RNAi/ASO）作为第三代药物研发技术，在基因靶向阻断方面持续取得突破。

⭐ Dawnzera (donidalorsen): 一款反义寡核苷酸（ASO）药物，用于预防遗传性血管水肿（HAE）发作。

⭐ Redemplo (plozasiran): 一种靶向 APOC3 的 siRNA，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的三甘油酯水平。